中科院成功培育人类永久性新生儿糖尿病犬模型问世

注射外源胰岛素治疗永久性新生儿糖尿病模型犬,左图纯合突变体,右图嵌合突变体。 作者 中科院健康院 供图注射外源胰岛素治疗永久性新生儿糖尿病模型犬,左图纯合突变体,右图嵌合突变体。 作者 中科院健康院 供图

中新网广东新闻11月8日电 (记者 王坚)中国科学院广州生物医药与健康研究院(下称“中科院健康院”)3日发布消息称,该院与北京希诺谷生物科技有限公司合作,利用单碱基编辑器对葡萄糖激酶进行点突变,成功培育出人类永久性新生儿糖尿病犬模型。相关研究已在线发表于《细胞发现》。

据了解,糖尿病是继心血管疾病及肿瘤后的第三大疾病。目前,全世界糖尿病患者已超过4亿,中国糖尿病患者已超过1亿。其中,部分病例发生于新生儿时期,是由与分泌胰岛素的β细胞功能相关的基因突变导致的遗传性糖尿病。

据中科院健康院介绍,葡萄糖激酶(GCK)基因突变在青少年糖尿病中所占比例较大。GCK是葡萄糖代谢过程中的第一个限速酶,也是葡萄糖浓度感受器,在调节血液葡萄糖浓度中起着关键作用。

中科院健康院研究人员表示,他们首次尝试利用单碱基编辑器对犬GCK基因进行点突变。本实验总共移植56枚受精卵,产下17只幼犬,共获得4只GCK基因编辑犬,其中3只为纯合突变,1只为嵌合体。

中科院健康院称,研究人员对RNA测序结果进行GO富集分析发现,注射外源胰岛素的永久性新生儿糖尿病模型犬能促进脂类和脂肪酸等代谢,使犬的生理指标维持在一个相对正常的水平,从而能使其存活时间延长,这些特征都与人类永久性新生儿糖尿病症状一致。该单碱基基因编辑犬将为研究人类新生儿糖尿病的发生机制和开发新的治疗方法,如:药物治疗、干细胞治疗和基因治疗等提供理想的动物模型。

“获取能够准确模拟人类该疾病的动物模型对疾病的发生机制研究和开发新的治疗手段具有重大意义。犬是一种杂食性动物,在代谢、生理、生活习性和解剖特征等方面与人类非常接近,因此是研究人类糖尿病的理想动物模型。”中国科学院广州生物医药与健康研究研究院研究员赖良学说。(完)

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